Sumber: WuXi AppTec

Taun-taun ayeuna, bidang terapi RNA parantos nunjukkeun tren anu ngabeledug-dina 5 taun katukang nyalira, 11 terapi RNA geus disatujuan ku FDA, sarta jumlah ieu malah ngaleuwihan jumlah terapi RNA disatujuan saméméhna!Dibandingkeun sareng terapi tradisional, terapi RNA tiasa gancang ngembangkeun terapi anu disasarkeun kalayan tingkat kasuksésan anu langkung luhur salami sekuen gén target dipikanyaho.Di sisi anu sanés, kalolobaan terapi RNA masih ngan ukur sayogi pikeun ngubaran panyakit anu jarang, sareng pamekaran terapi sapertos kitu masih nyanghareupan sababaraha tantangan dina hal daya tahan terapi, kaamanan, sareng pangiriman.Dina artikel dinten ieu, nuTim eusi WuXi AppTec bakal marios kamajuan dina widang terapi RNA dina taun katukang, sareng ngarepkeun masa depan widang anu muncul ieu sareng pamiarsa.

▲ 11 terapi atanapi vaksin RNA parantos disatujuan ku FDA dina 5 taun katukang

Tina panyakit anu jarang dugi ka panyakit umum, langkung seueur kembang mekar

Dina wabah makuta anyar, vaksin mRNA lahir ti mana-mana sareng nampi perhatian anu nyebar ti industri.Sanggeus étanarabas dina ngembangkeun vaksin kasakit tepa, tantangan utama séjén nyanghareup téhnologi mRNA nyaeta rék dilegakeun lingkup aplikasi pikeun pengobatan sarta pencegahan leuwih panyakit.
Diantara aranjeunna,vaksin kanker individual nyaéta hiji widang aplikasi penting tina téhnologi mRNA, sarta kami ogé geus katempo hasil klinis positif sababaraha vaksin kanker taun ieu.Ngan bulan ieu, vaksin kanker individu dikembangkeun babarengan ku Moderna sareng Merck, digabungkeun sareng inhibitor PD-1 Keytruda,ngurangan résikotina kambuh atawa maot di penderita tahap III jeung IV melanoma sanggeus resection tumor lengkep ku 44% (dibandingkeun jeung Keytruda monotherapy).Siaran pers nunjuk kaluar yén ieu téh kahiji kalina hiji vaksin kanker mRNA geus ditémbongkeun efficacy dina pengobatan melanoma dina uji klinis randomized, nu mangrupakeun acara landmark dina ngembangkeun vaksin kanker mRNA.
Salaku tambahan, vaksin mRNA ogé tiasa ningkatkeun pangaruh terapi terapi sél.Salaku conto, panilitian ku BioNTech nunjukkeun yén upami pasien mimiti diinfus ku dosis rendah terapi CAR-T anu ditargetkeun CLDN6.BNT211, lajeng disuntik ku vaksin mRNA encoding CLDN6, aranjeunna bisa merangsang sél CAR-T in vivo ku nganyatakeun CLDN6 dina beungeut sél antigen-presenting.Amplifikasi, sahingga ningkatkeun pangaruh antikanker.Hasil awal nunjukkeun yén 4 tina 5 pasien anu nampi terapi kombinasi ngahontal réspon parsial, atanapi 80%.

Salian terapi mRNA, terapi oligonukleotida sareng terapi RNAi ogé parantos ngahontal hasil anu saé dina ngalegaan lingkup panyakit.Dina pengobatan hépatitis B kronis, ampir 30% pasien henteu tiasa ngadeteksi antigén permukaan hépatitis B sareng DNA virus hépatitis B in vivo saatos nganggo terapi oligonukleotida antisense.bepirovirsen dikembangkeun babarengan ku GSK sareng Ionissalila 24 minggu.Dina sababaraha pasien, sanajan 24 minggu sanggeus stopping perlakuan, spidol hépatitis B ieu masih undetectable dina awak.
Kabeneran, terapi RNAiVIR-2218 dikembangkeun babarengan ku Vir Biotéhnologi sareng Alnylam digabungkeunkalayan interferon α, sareng dina uji klinis fase 2, sakitar 30% pasien hépatitis B kronis ogé gagal ngadeteksi antigen permukaan hépatitis B (HBsAg).Salaku tambahan, pasien ieu ngembangkeun antibodi ngalawan protéin hépatitis B, nunjukkeun réspon sistem imun anu positif.Nyandak hasil ieu babarengan, industri nunjukkeun yén terapi RNA tiasa janten konci pikeun ubar fungsional pikeun hépatitis B.
Ieu tiasa janten awal terapi RNA pikeun panyakit umum.Numutkeun kana pipa R&D Alnylam, éta ogé ngembangkeun terapi RNAi pikeun pengobatan hipertensi, Panyakit Alzheimer, sareng steatohepatitis non-alkohol, sareng masa depan anu patut diantisipasi.

Ngaliwatan bottleneck pangiriman terapi RNA

Pangiriman terapi RNA mangrupikeun salah sahiji bottlenecks anu ngabatesan aplikasina.Élmuwan ogé ngembangkeun rupa-rupa téknologi pikeun nganteurkeun terapi RNA sacara khusus ka organ sareng jaringan sanés ati.
Salah sahiji metodeu poténsial nyaéta "ngabeungkeut" RNA terapi sareng molekul jaringan khusus.Salaku conto, Avidity Biosciences nembé ngumumkeun yén platform téknologina tiasa ngagandengkeun antibodi monoklonal kana oligonukleotida.efektif mengikat siRNA.dikirim ka otot rangka.Siaran pers nunjuk kaluar yén ieu téh kahiji kalina yén siRNA bisa hasil sasaran sarta dikirimkeun ka jaringan otot manusa, nu mangrupakeun terobosan utama dina widang terapi RNA.

Sumber gambar: 123RF

Salian téknologi konjugasi antibodi, sajumlah perusahaan ngembangkeun nanopartikel lipid (LNP) ogé "ngaronjatkeun" pamawa sapertos kitu.Salaku conto, ReCode Therapeuticngagunakeun Téknologi LNP Targeting Organ anu unik (SORT) pikeun nganteurkeun rupa-rupa jinis terapi RNA kana bayah, limpa, ati sareng organ sanés.Taun ieu, perusahaan ngumumkeun parantosan pendanaan Series B $ 200 juta, kalayan departemén modal usaha Pfizer, Bayer, Amgen, Sanofi sareng perusahaan farmasi ageung sanés milu investasi.Kernal Biologics, anu ogé nampi $ 25 juta dina pembiayaan Series A taun ieu, ogé ngembangkeun LNP anu henteu ngumpulkeun dina ati, tapi tiasa nganteurkeun mRNA ka sél sasaran sapertos otak atanapi tumor khusus.
Orbital Therapeutics, anu debut taun ieu, ogé nyandak pangiriman terapi RNA salaku arah pangembangan konci.Ku ngahijikeun téknologi RNA sareng mékanisme pangiriman, perusahaan ngarepkeun ngawangun platform téknologi RNA anu unik anu tiasa manjangkeun kegigihan sareng satengah umur terapi RNA inovatif sareng nganteurkeun kana sababaraha jinis sél sareng jaringan anu béda.

Jenis terapi RNA anyar muncul dina momen bersejarah

Nepi ka 21 Désémber taun ieu, dina widang terapi RNA, geus aya 31 acara pembiayaan tahap awal (tingali metodologi di ahir artikel pikeun detil), ngalibetkeun 30 pausahaan canggih (hiji parusahaan geus narima pembiayaan dua kali), kalawan jumlah pembiayaan 1,74 miliar dollar AS.Analisis perusahaan-perusahaan ieu nunjukkeun yén para investor langkung optimis ngeunaan perusahaan-perusahaan canggih anu dipiharep tiasa ngabéréskeun seueur tantangan terapi RNA, supados pinuh sadar poténsi terapi RNA sareng nguntungkeun langkung seueur pasien.
Sareng aya perusahaan anu badé ngembangkeun jinis terapi RNA énggal.Beda sareng oligonukléotida tradisional, RNAi atanapi mRNA, jinis molekul RNA énggal anu dikembangkeun ku perusahaan-perusahaan ieu diperkirakeun ngaliwat bottleneck tina terapi anu aya.
RNA sirkular mangrupikeun salah sahiji titik panas di industri.Dibandingkeun sareng mRNA linier, téknologi RNA sirkular anu dikembangkeun ku perusahaan canggih anu disebut Orna Therapeutics tiasa ngahindarkeun teu dikenal ku sistem imun bawaan sareng exonucleases, anu henteu ngan ukur ngirangan immunogenicity, tapi ogé gaduh stabilitas anu langkung luhur.Salaku tambahan, dibandingkeun sareng RNA linier, konformasi narilep RNA sirkular langkung alit, sareng langkung seueur RNA sirkular tiasa dieusian ku LNP anu sami, ningkatkeun efisiensi pangiriman terapi RNA.Fitur ieu tiasa ngabantosan ningkatkeun potency sareng daya tahan terapi RNA.
Taun ieu, parusahaan réngsé AS $ 221 juta Series B babak pembiayaan, sarta ogé ngahontal hiji panalungtikan sartagawé babarengan pangwangunan jeung Merck nepi ka AS$3,5 milyar.Salaku tambahan, Orna ogé ngagunakeun RNA sirkular pikeun langsung ngahasilkeun terapi CAR-T dina sato, ngalengkepan hiji buktikonsép.
Salian RNA sirkular, téhnologi mRNA (samRNAs) timer amplifying ogé geus favored ku investor.Téknologi ieu dumasar kana mékanisme amplifikasi diri virus RNA, anu tiasa nyababkeun réplikasi sékuen samRNA dina sitoplasma, manjangkeun kinétika éksprési terapi mRNA, ku kituna ngirangan frékuénsi administrasi.Dibandingkeun sareng mRNA linier tradisional, samRNA tiasa ngajaga tingkat éksprési protéin anu sami dina dosis kirang langkung 10 kali langkung handap.Taun ieu, RNAimmune, anu museurkeun kana pamekaran widang ieu, nampi AS $ 27 juta dina pembiayaan Series A.
Téknologi tRNA ogé patut diantisipasi.Terapi basis tRNA bisa "ngalalaworakeun" kodon eureun salah nalika sél nyieun protéin, ku kituna protéin full-panjang normal dihasilkeun.Kusabab aya jauh leuwih saeutik tipe stop codons ti kasakit pakait, terapi tRNA boga potensi pikeun ngembangkeun hiji terapi tunggal nu bisa ngubaran loba kasakit.Taun ieu, hC Bioscience, anu museurkeun kana terapi tRNA, parantos ngumpulkeun jumlahna $ 40 juta dina pembiayaan Series A.

Epilog

Salaku modél perlakuan anu muncul, terapi RNA parantos ngembangkeun gancang dina taun-taun ayeuna, sareng seueur terapi anu disatujuan.Tina kamajuan panganyarna dina industri, éta tiasa katingali yén terapi RNA anu canggih ngalegaan sajumlah panyakit anu tiasa dirawat ku terapi sapertos kitu, ngatasi rupa-rupa bottlenecks dina pangiriman anu dituju, sareng ngembangkeun molekul RNA énggal pikeun ngatasi watesan terapi anu aya dina hal efficacy sareng daya tahan.sababaraha tantangan.Dina era anyar terapi RNA ieu, perusahaan-perusahaan canggih ieu tiasa janten fokus industri dina sababaraha taun ka hareup.

Produk patali:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/